[01102751]治疗躁郁症和抑郁症的新靶点及潜在药物候选物

所属领域

生物医药、神经疾病、基因治疗、临床诊断

成果介绍

清华大学生命学院姚骏团队结合干细胞、类脑和基因编辑技术研究精神疾病 的发病机理， 在研究领域中首次发现对躁郁症的发病和遗传起关键作用的 Syt7 通路和对抑郁症发病起关键作用的分子通路，解析了 Syt7 通路导致躁郁症发病 的分子机制，论证了 Syt7 及其相关分子作为治疗躁郁症或抑郁症的新药靶点的 可行性。目前，以 Syt7 为核心，团队的扩展研究已经发现多个对躁郁症和抑郁 症具有较好疗效的新型药物靶点。

预期产品及服务：调节 Syt7 和其它针对躁郁症/抑郁症的新型靶点的基因表 达和蛋白功能的小分子药物、基因疗法(RNA 疗法、 AAV 病毒疗法)、以检测 Syt7 和其它扩展靶点的表达和分子活性为目标的临床诊断试剂盒。

应用介绍

抑郁症目前是除心血管疾病外发病率最高的人类疾病， 我国患有抑郁症的人 口约有 9700 万，躁郁症保守估计应不低于 1400 万人。 2014 年，全球抗抑郁药 市场达 155 亿美元， 2020 年超过 280 亿美元，而我国以 4.8%的市场份额仅列全 球第四位。从 2014 年至今，中国抗抑郁市场上升了约 50%，未来仍有很大上升 空间。当前， 抗躁郁症药物研发仍然是重大难题， 目前处于管线中的抗躁郁药物 研发仍然主要是针对旧的靶点， 并且是伴随抗精神分裂药物的研发进行， 难以改 变目前抑郁症治疗的困境。本项目的成果不仅能克服目前主流抗躁郁/抑郁药靶 点的先天不足， 而且有望为目前 70%无药可用的患者带来较大的治疗希望； 并且， 立足于这些靶点， 促进抑郁类疾病的临床分子诊断， 推动抑郁类精神疾病的临床 诊疗的进步。

技术优势

目前，主要的神经疾病中，仅有阿兹海默症具有生物标记物用于临床诊断， 抑郁症和躁郁症等均无可用于临床的分子标记物。本项目利用从躁郁症/抑郁症 病人的诱导多能干细胞分化的神经元/类脑器官中筛选出的 Syt7 分子标记物， 经 研究证实，在病人血清中检测确认在躁郁症病人体内存在缺陷，并且 Syt7 表达

缺陷与发病直接相关，因而是可靠的疾病诊断标记物，具有独家首发优势。

在药物研发方面，全球主要的大药企如 Pfizer 和强生等均有上市或在研的 抗抑郁药和抗躁狂药， 主要药物靶点仍是传统的针对多巴胺和五羟色胺神经递质 系统。然而， 这些药物均存在起效慢、副作用多、对病人有选择性等弱点。重要 的是， 近十余年来的研究越来越显示， 多巴胺和五羟色胺神经递质系统的缺陷很 可能不是致病的主要成因， 而是靠对神经系统起调节作用来缓解症状。情绪稳定 剂如锂盐等对病人存在较大的选择性， 并且也有较大副作用。相比而言， 本项目 则利用从病人干细胞分化的神经元中筛选出的新型靶点， 经在病人血清中检测确 认在病人体内广泛存在缺陷， 因而针对这些靶点的药物较大可能能够克服以上弱 点， 从根子上缓解疾病的症状， 并且副作用较小。该研究成果已经申请国内发明 专利，并已申请 PCT 国际专利申请。

合作方式

1.风险投资或产业投资；

2.地方政府支持及落地需求。