[00124316]盐酸尼罗替尼技术转让

盐酸尼罗替尼技术转让 一、药物基本情况 1.1申报类型及进度：已完成产品小试，属化药申请3.1类 1.2通用名：盐酸尼罗替尼 1.3英文名称：Nilotinib Hydrochloride Monohydrate 1.4成份：盐酸尼罗替尼 1.5规格及用量：300mg/片，400mg/片。一日2次 1.6适应症：用于治疗对甲磺酸伊马替尼（imatinib，Glivec）治疗无效或不能耐受威胁生命的慢性粒细胞白血病（CML）。 1.7剂型：胶囊剂 二、项目特点 尼罗替尼是新一代口服酪氨酸激酶抑制药，一日2次，通过靶向作用于Bcr-Ab1蛋白抑制含有异常染色体癌细胞的产生。含有异常费城染色体的细胞产生Bcr-Ab1蛋白，被认为是造成CML患者体内过度产生形成癌症白细胞的关键因素。 在临床研究中，尼罗替尼减少或消除42%费城染色体阳性Ph+CML疾病慢性期抗甲磺酸伊马替尼患者的异常染色体，疾病加速期的患者为31%。 本品的批准是基于对抗甲磺酸伊马替尼或以其治疗明显出现毒性缓慢期和加速期Ph+CML患者的重要二期临床研究结果。在瑞士申请上市是基于开放的二期临床研究设计评价尼罗替尼口服制剂对抗甲磺酸伊马替尼或以其治疗明显出现毒性缓慢期和加速期Ph+CML患者的研究结果。以细胞基因反应（减少或消除Ph+染色体率）和血液学反应（血白细胞计数正常率）来评价疗效。 在132例疾病缓慢期患者中，平均7.7月治疗后主要细胞基因反应为55例（42％）。在64例疾病加速期患者中，平均5月随访主要细胞基因反应为20例（31％）。 对尼罗替尼口服制剂的进行的安全性研究纳入438例患者。最常见的3级或4级不良反应主要是血液学方面，如中性白细胞减少和血小板减少。肝功能测试可见胆红素、酯酶和血糖升高，常为暂时性和过后可恢复。这些病例易处理，极少导致停药。胰腺炎＜1％。非血液学药物引起的常见不良反应为药疹、瘙痒、恶心、乏力、头痛、便秘、和腹泻，严重程度通常为轻至中度。 三、国内外研发状况 瑞士在全世界范围内首次批准诺华公司的强效和新颖的靶向治疗药尼罗替尼口服制剂（nilotinib，Tasigna）上市。 四、知识产权状况 本品不涉及侵犯他人专利的情况。 五、推荐依据及理由 本品的批准是瑞士卫生部瑞士医药局基于关键的二期临床研究所得疗效数据作出的加速审批。临床研究结果显示本品疗效高、患者耐受性好和可控制用药的安全。