[01359975]治疗糖尿病新药成纤维细胞生长因子-21临床前研究

①课题来源与背景 吉林省科技发展计划项目20116044。糖尿病是一种严重危害人类健康的疾病,目前全世界患有糖尿病及其并发症的人超过3亿。因此,糖尿病的防治已经成为刻不容缓的任务。 ②研究目的和意义 目前糖尿病的药物治疗,主要包括胰岛素治疗、口服降糖西药治疗和自然疗法。但是均不能满足糖尿病患者的需求。因此,筛选新的糖尿病治疗药物一直是世界各国科学家研究的热点。成纤维细胞生长因子-21（FGF-21）是FGFs的一个新成员,它与糖脂代谢有着密切的关系,所以近年来在国际上已成为糖尿病和肥胖等代谢疾病研究的热点基因。 在糖尿病药物研究方面,FGF21诱人的生物学功能主要体现在以下几个方面： FGF-21能改善胰岛β细胞的功能;FGF-21能促进脂肪组织中的葡萄糖吸收;与胰岛素相比,FGF-21具有更持久的生物学作用;FGF-21是FGFs家族中目前发现的唯一没有促有丝分裂的基因,从而大大降低了临床用药的风险。 ③主要论点与论据 利用基因工程方法构建含有FGF-21基因的表达系统,对表达的蛋白质进行发酵和纯化工艺研究,将获得的蛋白质进行降糖活性研究。 ④创见与创新 获得高效、可溶性表达FGF-21的重组工程菌;建立可稳定生产FGF-21蛋白的制备工艺流程。 ⑤社会经济效益,存在的问题 本研究开发的重组FGF-21已申报了国家发明专利,可用于糖尿病及肥胖病等代谢相关疾病的药物开发,在促进葡萄糖吸收,改善胰岛beta细胞功能,促进脂肪代谢和降低脂肪肝的发生等功能方面都优于目前上市各类代谢类药物,因此,市场前景非常乐观。FGF-21的开发可用于升级替代市场现有类似产品,研究成果转化前景良好,具有重要的经济、社会价值。该项目的产业化,可提升我国在糖尿病药物研发领域的国际地位,推动我国生物制药产业的发展;通过解除亿万糖尿病患者的病痛困扰,促进整个社会的和谐发展。 目前还需要进一步完善临床前研究。