[01770958]以血小板为靶向的血友病B的基因治疗研究
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技术详细介绍
该项目通过研究将凝血因子IX特异表达于血小板中对血友病B的治疗作用，建立了血小板特异的血友病B基因治疗新方法。该基因治疗方法通过将凝血因子IX基因置于血小板特异的启动子控制下，利用慢病毒将凝血因子IX基因导入造血干细胞中并将造血干细胞移植进入血友病B小鼠中。研究实现了凝血因子IX在血小板中的表达与储存，证明了血小板储存的凝血因子IX具有凝血活性并可有效促进止血，可达到长期治疗的目的。证明了该基因治疗方法的有效性和可行性。此外，还进一步探讨了提高凝血因子IX表达水平和基因治疗效果的方法，获得了满意的结果。