[01919299]药物载体、基于 CRISPR 基因编辑技术的脑靶向纳米药物及其制备方法和应用
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本发明提供一种药物载体、基于 CRISPR 基因编辑技术的脑靶 向纳米药物及其制备方法和应用。本发明中提供的纳米药物， 含 有 由 Cas9/sgRNA 和 药 物 载 体 偶联 制 得 纳 米 粒 子 ， Cas9/sgRNA 切割效率高，药物载体中 Angiopep 多肽有助于穿 过血脑屏障(BBB)及靶向至脑肿瘤细胞，PEG 可以有效地延长 血液循环周期且具有很好的生物相容性，胍基 Gu 不仅可以通 过静电作用还可以形成盐桥及氢键作用与核糖蛋白复合体结 合，少量的氟可以增强纳米药物的稳定性，大大延长纳米药物 药代动力学半衰期。使用该药物载体可将治疗药物有效运输到 病灶部位。该纳米药物可在基因水平上进行肿瘤抑制及治疗。